国家药监局药审中心发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》

发布时间：

2023/06/25

为了对儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议，国家药监局药审中心组织撰写了《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，3月24日，该指导原则经国家药品监督管理局审查同意，予以发布，且自发布之日起施行。

　　指导原则指出，儿童抗肿瘤药物在制定临床研发计划时，总体有以下考虑：将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划；保护患儿权益，避免在儿童受试者中开展不必要的研究；一般情况下，遵循儿童药物研发的普遍规律，按成人青少年-小年龄段儿童的年龄顺序，逐步推进研发；一般情况下，遵循抗肿瘤药物研发的普遍规律，按末线/难治复发-前线/初治的疾病阶段，逐步推进研发；一般情况下，以在成人患者中观察到风险可控且具备抗肿瘤活性的剂量为启动儿童人群研究的前提。

　　指导原则指出，根据当前对疾病发病特点的认知，儿童抗肿瘤药研发可以基于是否为成人儿童共患肿瘤，分为“成人儿童共患肿瘤”和“儿童特有肿瘤”等两种情形进行考虑。

　　其中儿童特有肿瘤具有更高的临床急需性。对于儿童特有肿瘤的抗肿瘤药物，指导原则指出，一般需开展全面系统的儿童人群药物临床试验。此时，关键临床试验设计通常采用随机对照临床试验或单臂临床试验；对于随机对照临床试验、单臂临床试验的应用与设计，参考抗肿瘤药物研发的一般要求和原则。原则上先在青少年人群中开展临床试验，再逐步推进至小年龄段儿童。

　　指导原则指出，儿童抗肿瘤药物临床研发需特殊关注的问题包括对安全性的特殊考虑、关注剂量选择及其合理性、关注分子靶向药物儿童适应症的开发、关注生物标志物的应用、儿童抗肿瘤药物的联合用药、适时开发儿童剂型。

　　如指导原则明确，儿童用药剂型的合理性是儿童药物开发中最具代表性的问题之一。合理的剂型，是保障患儿得到有效安全治疗的重要基础；成人制剂处理后给儿童使用，可能会导致剂量不准确、药物稳定性和生物利用度改变、患儿可接受性差等药物相关的风险升高，其中还涉及辅料可能导致儿童人群出现在成人没有出现、或者程度不同的不良反应等。特别是对于儿童肿瘤患者，因剂型不合理，导致在对药物进行切割、称量等处理过程中，出现药物剂量不精准，很可能影响肿瘤患儿的生存预后，影响药物的获益风险特征。因此，当抗肿瘤药物计划开发儿童人群适应症时，应在研发过程中，根据目标儿童群体的年龄特征，适时开发针对儿童患者的剂型，或适合儿童的特殊给药方式；为保证获得目标暴露剂量，可能需要开发多个活性药物成分的药品规格和/或剂型，以满足不同儿童人群可以服用药物。

　　对安全性的特殊考虑上，指导原则明确，成人人群中获得的安全性数据，可用于支持儿童适应症的开发，但在药物研发过程中，应关注安全性在成人人群与儿童人群之间是否存在差异。儿童用药的研发过程中，可能需额外关注药物对儿童的长期影响，如对生长、发育、器官成熟、器官组织功能的影响等。

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